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2021.12
Synthetic mRNA:造鑰者
現今醫療科技的進步,在治療疾病的路上,已經發展許多種治療疾病的方式與策略,而隨著生物技術的發展,生物藥已經在治療藥物中佔有一席之地。生物藥比起一般傳統化療藥物,除了有更精準的治療效果,也有較低的副作用,就以目前常見的生物藥大多是蛋白質,例如 : 胰島素、單株抗體、生長因子…等,都能夠依照致病機制而直接提供相關作用的蛋白。雖然上述蛋白藥具有許多的優勢,但目前仍舊還是會面對一些困難和挑戰。
mRNA技術崛起
近年隨著mRNA合成的技術發展,mRNA藥物也能成為治療的一個新趨勢。當mRNA送入細胞後,就能在細胞內直接轉譯有功能的蛋白質,比起由其他物種所做的蛋白,直接在體內合成的蛋白質能完全符合在自然中正確的修飾和折疊。此外與DNA基因改造療法相比,雖然DNA的修改技術可以一次解決並永久修復缺失的基因,但有可能因為修改基因失敗而造成不可逆的嚴重副作用,而mRNA可以完全避免此風險並最終達到相同的目的。因此mRNA的優勢除了生產較容易、花費較便宜,在治療上也相對的安全許多,可以說是在治療中非常有潛力的一種方式。
mRNA可以作為藥物治療外,也可以用於疫苗上
近期因新冠病毒在各國肆虐,許多研究人員不斷尋找各種方式治療、預防病毒,莫德納、輝瑞藥等知名藥廠也紛紛推出mRNA疫苗,利用mRNA在體內製造病毒表面的棘蛋白,在體內透過引發免疫反應產生抗體,進而達到防護的功效。
體外轉錄RNA技術 (IVT-RNA)
mRNA的合成最關鍵的技術就在於RNA的修飾,一般來說RNA比DNA和蛋白質更不穩定、容易降解,透過RNA化學修飾的方式可以增加mRNA在細胞內的穩定性,因此轉錄後修飾在mRNA的合成技術中至關重要。
在體外轉錄合成mRNA步驟中,首先需要一段設計好帶有T7 promoter的DNA序列作為模板股,並加入T7 RNA聚合酶、NTP、實驗反應的buffer…等,在體外模擬體內的環境將DNA轉錄生成RNA。轉錄的同時,利用特定酵素可以在RNA的5’進行加帽(capping)的修飾,亦或是在轉錄前就先行加入已加帽修飾的核苷酸材料,最終完成RNA的體外合成。
在體外轉錄合成mRNA步驟中,首先需要一段設計好帶有T7 promoter的DNA序列作為模板股,並加入T7 RNA聚合酶、NTP、實驗反應的buffer…等,在體外模擬體內的環境將DNA轉錄生成RNA。轉錄的同時,利用特定酵素可以在RNA的5’進行加帽(capping)的修飾,亦或是在轉錄前就先行加入已加帽修飾的核苷酸材料,最終完成RNA的體外合成。
在RNA的研究領域中,圖爾思能提供IVT-RNA合成技術所會用到的材料
圖爾思與合成RNA技術純熟的 TriLink 公司以及 phaRNA 公司合作,提供全球最豐富的RNA目錄產品,此外也提供 高品質、GMP等級的RNA客製化合成服務,無論是 CleanCap 或是 BioCapTM cap1 capping 的技術都能確保mRNA幾乎達到完全 cap1 capping 修飾,賦予mRNA後續轉譯高效能及穩定性,可以符合研究人員各種需求。
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